Distrofia musculară Duchenne

Dec 7, 2020 | Medicina neuromusculară, Specialităţi

Deși distrofia musculară Duchenne este deocamdată incurabilă, tratementele pot încetini degradarea musculară. În general, se recomandă activitate fizică și fizioterapie pentru a contracara slăbiciunea progresivă a mușchilor și scaun cu rotile și dispozitive de susținere pentru a menține mobilitatea pacienților. Corticostereoizii sunt prescriși pentru întărirea musculaturii, deși astfel de medicamente au adesea efecte secundare dăunătoare. Terapiile inovatoare, ca tehnica de exon skipping, dau speranțe cu privire la reversibilitatea unor efecte negative ale bolii Duchenne. Însă multe dintre aceste terapii se află încă în testare clinică.

În urma celei mai mari analize a datelor din studiile clinice cu privire la tratamentul potențial pentru distrofia musculară Duchenne s-a demonstrat că istoria naturală a bolii, sau datele din lumea reală pot fi la fel de eficiente ca tratamentul placebo în eforturile de modernizare a testărilor noilor tratamente pentru această boală.

Într-un studiu au fost comparate datele de progresie clinică a 383 de pacienți cu boala Duchenne, care au primit tratament placebo într-unul din 6 teste clinice, cu datele a 430 de indivizi din 5 registre clinice. Criteriile de includere și excludere au determinat rezultatele participante și au fost folosite pentru ajustarea factorilor de prognostic.

Studiul a identificat o asemănare consistentă în evaluarea mersului timp de 6 minute la pacienții din 6 studii clinice cu placebo și pacienți din 5 studii bazate pe date reale și istoric medical. Specialiștii sunt astfel încurajați să folosească datele de istoric natural în locul controlului placebo pentru a stabili eficacitatea tratamentelor medicale prescrise versus tratamentele de îngrijire standard.

Deocamdată utilizarea datelor de istoric natural pentru suplimentarea sau înlocuirea controlului placebo este limitată, deoarece există riscul interpretării eronate a datelor. Însă acest studiu a demonstrat că acest risc este redus, oferind astfel producătorilor de medicamente o nouă bază pentru folosirea datelor de istoric natural.